Η αχονδροπλασία είναι μια γενετική νόσος που πλήττει περίπου 1 παιδί ανά 15.000-40.000 γεννήσεις σε όλον τον κόσμο. Κατά μέσο όρο οι ενήλικοι φτάνουν σε ύψος το 1,2 μέτρο.

Η θεραπεία δοκιμάστηκε σε μια κλινική δοκιμή με τη συμμετοχή 121 ανηλίκων ηλικίας 5-14 ετών. Ορισμένοι έλαβαν το σκεύασμα της BioMarin και άλλοι ψευδοφάρμακο. Κατά μέσο όρο, όσοι έλαβαν το φάρμακο ψήλωσαν κατά 1,57 εκατοστό περισσότερο από αυτούς που έλαβαν το ψευδοφάρμακο.

Οι συχνότερες παρενέργειες του φαρμάκου ήταν η δερματική αντίδραση στο σημείο της ένεσης, εμετοί και υπόταση.

Το φάρμακο έχει ήδη λάβει έγκριση στην Ευρωπαϊκή Ένωση, από το καλοκαίρι. Είναι επίσης υπό εξέταση στην Ιαπωνία, τη Βραζιλία και την Αυστραλία, σύμφωνα με τη BioMarin.

«Ως γονέας ενός παιδιού που πάσχει από αχονδροπλασία, θεωρώ ότι η διάθεση θεραπειών για την ανάπτυξη των οστών είναι ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός», σχολίασε ο Άμερ Χάιντερ, ο συνιδρυτής της οργάνωσης Growing Stronger.