Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εγκρίνει το DAYBU® (τροφινετίδη) ως την Πρώτη και Μοναδική Θεραπεία για τα Νευροσυμπεριφορικά Συμπτώματα του Συνδρόμου Rett στην Ευρωπαϊκή Ένωση
SAN DIEGO – 24 Αυγούστου 2026 – Η Acadia Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: ACAD) ανακοίνωσε σήμερα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) χορήγησε άδεια κυκλοφορίας στο DAYBU (τροφινετίδη) για τη θεραπεία των νευροσυμπεριφορικών συμπτωμάτων του συνδρόμου Rett σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας πέντε ετών και άνω, καθιστώντας τη ως την πρώτη και μοναδική θεραπεία που έχει εγκριθεί για το σύνδρομο Rett στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ).
«Η έγκριση του DAYBU σηματοδοτεί ένα σημαντικό βήμα προόδου για την κοινότητα του συνδρόμου Rett στην ΕΕ και προωθεί την αποστολή μας να προσφέρουμε αυτή τη καινοτόμο θεραπεία σε ασθενείς και οικογένειες που αντιμετωπίζουν εδώ και καιρό σημαντικές ανεκπλήρωτες θεραπευτικές ανάγκες», δήλωσε η Catherine Owen Adams, Chief Executive Officer της Acadia. «Για τους ανθρώπους που ζούν με το σύνδρομο Rett, μια κατραστροφική, σπάνια νευροαναπτυξιακή ασθένεια, δεν υπήρχαν εγκεκριμένες θεραπευτικές επιλογές στην ΕΕ. Είμαστε υπερήφανοι που κάνουμε το DAYBU διαθέσιμο και προσβλέπουμε να υποστηρίξουμε ασθενείς, φροντιστές και παρόχους υγειονομικής φροντίδας να αποκτήσουν πρόσβαση στη θεραπεία.»
Η άδεια κυκλοφορίας του DAYBU στην ΕΕ βασίζεται κυρίως στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3 LAVENDER™, η οποία κατέδειξε στατιστικά σημαντικές και κλινικά ουσιαστικές βελτιώσεις στα βασικά χαρακτηριστικά του συνδρόμου Rett, όπως μετρήθηκαν με τα συμπρωτεύοντα καταληκτικά σημεία του Ερωτηματολογίου Συμπεριφοράς για το Σύνδρομο Rett (RSBQ) και της κλίμακας Κλινικής Σφαιρικής Εντύπωσης-Βελτίωσης (CGI-I).
«Το σύνδρομο Rett επιβαρύνει πολύ τα άτομα, τις οικογένειες και τους φροντιστές, ωστόσο οι επιλογές θεραπείας παραμένουν εξαιρετικά περιορισμένες», δήλωσε η Καθ. Nadia Bahi, MD, PhD, Παιδιατρική Νευρολογία στο Necker Enfants Malades University Hospital, Paris Cité University, Παρίσι, Γαλλία. «Η σημερινή έγκριση στην Ευρωπαϊκή Ένωση είναι ένα σημαντικό ορόσημο που αναγνωρίζει τη σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη σε αυτήν τη σπάνια νόσο. Παρέχει στους κλινικούς ιατρούς μια νέα επιλογή που βοηθά στην αντιμετώπιση των νευροσυμπεριφορικών συμπτωμάτων και αντιπροσωπεύει πρόοδο για την κοινότητα ασθενών με Rett.»
Με την έγκριση αυτή, το DAYBU έχει λάβει άδεια κυκλοφορίας σε όλα τα 27 κράτη μέλη της ΕΕ, καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία. Ως επόμενο βήμα, η Acadia θα ξεκινήσει πλέον διαπραγματεύσεις τιμολόγησης και αποζημίωσης με τις αρμόδιες αρχές για την ενδεχόμενη διάθεση του DAYBU στους ασθενείς σε όλη την ΕΕ.
Σχετικά με το σύνδρομο Rett
Το σύνδρομο Rett είναι μια σπάνια, σύνθετη νευροαναπτυξιακή διαταραχή και εμφανίζεται σε περίπου μία στις 10.000 έως 15.000 γεννήσεις κοριτσιών παγκοσμίως.1-3Ένα παιδί με σύνδρομο Rett εμφανίζει γενικά μια πρώιμη περίοδο φαινομενικά φυσιολογικής ανάπτυξης μέχρι την ηλικία των 6 έως 18 μηνών, όταν η ανάπτυξη πολλών δεξιοτήτων φαίνεται να επιβραδύνεται ή να παραμένει στάσιμη. Αυτό ακολουθείται συνήθως από μια φάση παλινδρόμησης, όταν το παιδί χάνει τις αποκτηθείσες επικοινωνιακές δεξιότητες και τη σκόπιμη χρήση των χεριών του. Στη συνέχεια, το παιδί μπορεί να περάσει σε μια φάση σταθεροποίησης, κατά την οποία ενδέχεται να παρουσιάσει ήπια ανάκαμψη ως προς τα γνωστικά ενδιαφέροντα, ενώ οι σωματικές κινήσεις παραμένουν σοβαρά μειωμένες. Καθώς μεγαλώνουν, τα άτομα που ζουν με σύνδρομο Rett μπορεί να συνεχίσουν να βιώνουν ένα στάδιο κινητικής επιδείνωσης, το οποίο μπορεί να διαρκέσει για το υπόλοιπο της ζωής του ασθενούς.Το σύνδρομο Rett προκαλείται συνήθως από γενετική μετάλλαξη στο γονίδιο MECP2.4 Σε προκλινικές μελέτες, η ανεπάρκεια της λειτουργίας του MeCP2 θεωρείται ότι οδηγεί σε έκπτωση της συναπτικής επικοινωνίας και της πλαστικότητας του εγκεφάλου, και τα ελλείμματα στη συναπτική λειτουργία ενδέχεται να σχετίζονται με τις εκδηλώσεις του συνδρόμου Rett.4-6
Τα συμπτώματα του συνδρόμου Rett μπορεί επίσης να περιλαμβάνουν την ανάπτυξη στερεοτυπιών των χεριών, όπως το στρίψιμο των χεριών και τα παλαμάκια, καθώς και διαταραχές της βάδισης.7 Τα περισσότερα άτομα που ζουν με σύνδρομο Rett συνήθως φτάνουν στην ενήλικη ζωή και χρειάζονται εντατική 24ωρη φροντίδα.1,8 Το σύνδρομο Rett συνδέεται με σημαντική σωματική, ψυχολογική, κοινωνική και οικονομική επιβάρυνση, επηρεάζοντας σε σημαντικό βαθμό την ποιότητα ζωής τόσο των ασθενών όσο και των φροντιστών τους.9-11
Σχετικά με το DAYBU® (trofinetide)Στο σύνδρομο Rett, τα επίπεδα του αυξητικού παράγοντα παρόμοιου με την ινσουλίνη 1 (IGF-1) στον εγκέφαλο είναι χαμηλότερα από τα φυσιολογικά, κάτι που θεωρείται ότι επηρεάζει τη λειτουργία των νεύρων. Το IGF-1 είναι μια ορμόνη που είναι σημαντική για την κανονική ανάπτυξη και λειτουργία του νευρικού συστήματος. Η δραστική ουσία στο DAYBU (τροφινετίδη) αποτελείται από ένα μόριο που προέρχεται από το IGF-1.
Η τροφινετίδη έχει εγκριθεί για χρήση με την ονομασία DAYBUE® και DAYBUE®STIX στις Ηνωμένες Πολιτείες και με την ονομασία DAYBUE® στον Καναδά και DAYBU® στην Ευρωπαϊκή Ένωση.
Σχετικά με την Acadia PharmaceuticalsΗ Acadia δεσμεύεται να μετατρέπει την επιστημονική προοπτική σε ουσιαστική καινοτομία που κάνει τη διαφορά για τις κοινότητες ασθενών με νευρολογικές και σπάνιες παθήσεις, των οποίων οι ανάγκες παραμένουν ανεκπλήρωτες, σε όλο τον κόσμο. Το εμπορικό μας χαρτοφυλάκιο περιλαμβάνει τις πρώτες και μοναδικές θεραπείες που έχουν εγκριθεί από τον FDA για την ψύχωση της νόσου Parkinson και το σύνδρομο Rett. Αναπτύσσουμε την επόμενη γενιά θεραπευτικών καινοτομιών με ένα ισχυρό και διαφοροποιημένο χαρτοφυλάκιο υπό ανάπτυξη, το οποίο περιλαμβάνει προγράμματα μεσαίου έως προχωρημένου σταδίου για την ψύχωση που σχετίζεται με τη νόσο Alzheimer και την ψύχωση που σχετίζεται με την άνοια με σωμάτια Lewy, καθώς και προγράμματα πρώιμου σταδίου που ανταποκρίνονται σε άλλες ανεκπλήρωτες ανάγκες ασθενών. Στην Acadia, είμαστε εδώ για να κάνουμε τη διαφορά για αυτούς. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε μας στη διεύθυνση acadia.com και ακολουθήστε μας στο LinkedIn και το X.
Δηλώσεις που αφορούν το μέλλον
Αυτό τοδελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις με προοπτική σύμφωνα με τη νομοθεσία Private Securities Litigation Reform Act του 1995. Οι δηλώσεις με προοπτική περιλαμβάνουν όλες τις δηλώσεις εκτός από δηλώσεις ιστορικών γεγονότων και μπορούν να αναγνωριστούν από όρους όπως «μπορεί», «θα», «θα έπρεπε», «θα μπορούσε», «θα ήταν», «αναμένει», «σχεδιάζει», «προβλέπει», «πιστεύει», «δυνατό», και παρόμοιες εκφράσεις (συμπεριλαμβανομένης της αρνητικής τους μορφής) που προορίζονται να εντοπίσουν δηλώσεις με προοπτική. Οι δηλώσεις με προοπτική που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, δηλώσεις για τη σημασία του DAYBU ως θεραπεία για νευρο-συμπεριφορικά συμπτώματα του συνδρόμου Rett σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας πέντε ετών και άνω, τα αναμενόμενα οφέλη του DAYBU για τους ασθενείς, φροντιστές, παρόχους υγειονομικής περίθαλψης και την κοινότητα Rett, και το κλινικό όφελος του DAYBU, η ικανότητα των ασθενών να έχουν πρόσβαση στο DAYBU και οι προσδοκίες μας σχετικά με τη μελλοντική διεξαγωγή διαπραγματεύσεων τιμολόγησης και αποζημίωσης, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητάς μας να αποκτήσουμε έγκαιρα τιμολόγηση και αποζημίωση του DAYBU® στα κράτη μέλη της ΕΕ, στην Ισλανδία, στο Λιχτενστάιν και στη Νορβηγία. Οι δηλώσεις που κάνουν προβλέψεις για το μέλλον υπόκεινται σε γνωστούς και άγνωστους κινδύνους, αβεβαιότητες, υποθέσεις και άλλους παράγοντες που μπορεί να κάνουν τα πραγματικά μας αποτελέσματα, την απόδοση ή τα επιτεύγματά μας να διαφέρουν σημαντικά και αρνητικά από αυτά που περιμέναμε ή υπονοούσαμε με τις προβλέψεις μας. Τέτοιοι κίνδυνοι, αβεβαιότητες και άλλοι παράγοντες περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται, στην εγγενή αβεβαιότητα σχετικά με τις διαπραγματεύσεις τιμολόγησης και αποζημίωσης; την εξάρτησή μας από τη συνεχή επιτυχή εμπορική προώθηση των προϊόντων μας και την ικανότητά μας να διατηρούμε ή να αυξάνουμε τις πωλήσεις των προϊόντων μας; την ικανότητά μας να λαμβάνουμε τις απαραίτητες ρυθμιστικές εγκρίσεις για την εμπορική προώθηση των προϊόντων και των υποψηφίων προϊόντων μας; αν και όταν εγκριθεί, η αποδοχή των προϊόντων μας από την αγορά και η ικανότητά μας να συνεχίσουμε να συμμορφωνόμαστε με τους ισχύοντες νόμους και κανονισμούς. Δεδομένων των κινδύνων και των αβεβαιοτήτων, δεν πρέπει να βασίζεστε υπερβολικά σε αυτές τις προοπτικές δηλώσεις. Για μια συζήτηση σχετικά με αυτούς και άλλους κινδύνους, αβεβαιότητες και άλλους παράγοντες που μπορεί να προκαλέσουν η πραγματική μας απόδοση, επιδόσεις ή επιτυχίες να διαφέρουν, ανατρέξτε στην τριμηνιαία μας αναφορά στο Έντυπο 10-Q για την περίοδο που έληξε στις 30 Ιουνίου 2026, που κατατέθηκε στις 5 Αυγούστου 2026, καθώς και στις επακόλουθες καταθέσεις μας στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς κατά καιρούς. Οι προοπτικές δηλώσεις που περιλαμβάνονται εδώ έγιναν από την ημερομηνία αυτής της δήλωσης και δεν αναλαμβάνουμε καμία υποχρέωση να τις ενημερώσουμε μετά από αυτήν την ημερομηνία, εκτός αν απαιτείται από τον νόμο.
Βιβλιογραφικές αναφορές
1 Fu C, Armstrong D, Marsh E, et al. Consensus guidelines on managing Rett syndrome across the lifespan. BMJ Paediatrics Open. 2020;4:e000717. 2 Kyle SM, Vashi N, Justice MJ. Rett syndrome: a neurological disorder with metabolic components. Open Biol. 2018; 8:170216.
3 May DM, Neul JL, Satija A, et al. Real-world clinical management of individuals with Rett syndrome: a physician survey. J Med Econ. 2023;26(1):1570-15804 Amir RE, Van den Veyver IB, Wan M, et al. Rett syndrome is caused by mutations in X-linked MECP2, encoding methyl-CpG-binding protein 2. Nat Genet. 1999; 23(2):185-188. 5 Fukuda T, Itoh M, Ichikawa T, et al. Delayed maturation of neuronal architecture and synaptogenesis in cerebral cortex of Mecp2-deficient mice. J Neuropathol Exp Neurol. 2005; 64(6):537-544. 6 Asaka Y, Jugloff DG, Zhang L, et al.l. Hippocampal synaptic plasticity is impaired in the Mecp2-null mouse model of Rett syndrome. Neurobiol Dis. 2006; 21(1):217-227.
7 Neul JL, Kaufmann WE, Glaze DG, et al. Rett syndrome: revised diagnostic criteria and nomenclature. Ann Neurol. 2010; 68(6):944-950.
8 Tarquinio DO, Hou W, Neul JL, et al. The changing face of survival in Rett syndrome and MECP2-related disorders. Pediatr Neurol. 2015; 53(5):402-411.9 Prange EO, Beisang A, Pehlivan D, et al. Expert Consensus on Real-World Use of Trofinetide for Rett Syndrome Using a Modified Delphi Method. Annals of the Child Neurology Society. 2026; 38–51.
10 Kaufmann WE, Percy AK, Neul JL, et al. Burden of illness in Rett syndrome: initial evaluation of a disorder-specific caregiver survey. Orphanet J Rare Dis. 2024;19(1):296.
11 Gold WA, Percy AK, Neul JL, et al. Rett syndrome. Nat Rev Dis Primers. 2024;10(1):84.
Στοιχεία επικοινωνίας με τους επενδυτές:Acadia Pharmaceuticals Inc.Al Kildani(858) 261-2872[email protected]
Acadia Pharmaceuticals Inc.Jessica Tieszen(858) 261-2950[email protected]
Στοιχεία επικοινωνίας με τα ΜΜΕ:Acadia Pharmaceuticals Inc.Deb Kazenelson(818) 395-3043[email protected]
AΠΕ-ΜΠΕ/ photo: AΠΕ-ΜΠΕ – EPA-EFE POOL